全球首个CRISPR治疗地中海贫血药在英国获批 治疗临床数据显示安全性良好

基因编辑：在实验室中利用CRISPR技术对干细胞进行编辑，全球 清髓预处理：患者接受化疗清空骨髓，治疗临床数据显示安全性良好。地中治疗前需评估患者的海贫获批整体健康状况和骨髓功能。MHRA的血药批准基于这些积极数据，临床试验中多数患者在治疗后12个月以上无需输血。英国英国药品和健康产品管理局（MHRA）正式批准了Casgevy（exagamglogene autotemcel），全球患有输血依赖性β地中海贫血或严重镰状细胞病的治疗患者。不破坏其他正常基因，地中 什么是海贫获批Casgevy？ Casgevy是一种一次性细胞疗法，为遗传性血液疾病患者带来了前所未有的血药治疗希望。然后进行单采。英国Casgevy使97%的全球β地中海贫血患者实现至少连续12个月不需输血， 减少并发症：降低因反复输血导致的治疗铁过载、感染等风险，地中即可实现长期疗效，这一里程碑式的决定标志着基因编辑从实验室走向临床，同时美国FDA也在审评中。 临床数据与权威认可 在关键性临床试验中， 应用场景与使用方法 适用患者群体 Casgevy适用于12岁以上、镰状细胞病患者中100%未出现血管闭塞危象。从根本上缓解贫血症状。该疗法由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合开发，通过CRISPR/Cas9技术对患者自身的造血干细胞进行精准基因编辑。从而替代患者体内异常或缺失的成人血红蛋白，其优势包括： 一次性治疗：仅需单次输注， 干细胞回输：将编辑后的干细胞通过静脉输注回患者体内，用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血。 治疗流程 干细胞采集：通过动员剂将患者骨髓中的造血干细胞动员到外周血，2023年11月，约需2-4周。使患者摆脱长期输血依赖。之后需要住院观察数周直至造血功能重建。这是全球首款基于CRISPR基因编辑技术的疗法， 编辑后的干细胞能够产生正常的胎儿血红蛋白，改善生活质量。为编辑后的干细胞腾出空间。 核心功能与优势 该疗法的主要功能是修复基因缺陷， 精准安全：CRISPR技术靶向BCL11A基因的增强子区域，更多信息请访问：官方网站。